Terapia genica distrofie retiniche ereditarie, ok al farmaco

Parte il centro all'Università Vanvitelli di Napoli

(ANSA) - NAPOLI, 20 GEN - A un anno dal primo intervento che ha restituito la vista a due piccoli pazienti ipovedenti dalla nascita, arriva la certificazione per il centro del Policlinico dell'Università Vanvitelli per la somministrazione di Luxturna (voretigene neparvovec), terapia genica di Novartis.
    Il via libera di AIFA alla rimborsabilità è una tappa fondamentale di un lungo percorso che ha visto protagonisti la Clinica Oculistica dell'Università della Campania "Luigi Vanvitelli" e il TIGEM - Istituto Telethon di Genetica e Medicina di Pozzuoli.
    Nei prossimi mesi altri pazienti, provenienti da tutta Italia, potranno quindi essere trattati con questa innovativa terapia genica, così come è avvenuto a dicembre del 2019 per due bambini pugliesi di 8 e 9 anni che, dopo circa 10 giorni dall'iniezione in retina del farmaco, ebbero miglioramenti della loro visione straordinari, al punto che subito recuperarono una piena autonomia nel muoversi, scendere le scale, camminare da soli, correre e giocare a pallone.
    "I risultati evidenti di efficacia della terapia riscontrata a pochi giorni dal trattamento e di durabilità confermati dopo un anno, ci dimostrano che siamo all'inizio di una nuova pagina della medicina e di fronte a un vero e proprio cambio di paradigma di cui siamo orgogliosi di esserne tra i protagonisti - ha dichiarato Francesca Simonelli, docente di Oftalmologia e direttrice Clinica Oculistica dell'Università Vanvitelli - Quello che mi auguro è che quanto raggiunto in campo clinico, genetico e tecnologico, sia solo il primo di una lunga e futura serie di successi".
    Voretigene neparvovec rappresenta oggi una speranza per quei pazienti e le loro famiglie che altrimenti non avrebbero altre opzioni terapeutiche a disposizione e andrebbero, invece, incontro ad una perdita quasi totale della vista sin dalla tenera età.
    "La sinergia messa in campo tra Università, Tigem e Novartis ha reso possibile risultati che fino a poco tempo fa avremmo considerato irraggiungibili - afferma il rettore dell'Ateneo Vanvitelli, Gianfranco Nicoletti - E oggi gli anni di studi e ricerche si trasformano in un'opportunità concreta per i pazienti affetti da questa malattia genetica di tutto il Paese: curarsi nel nostro Centro e riacquistare la vista, riappropiandosi della propria vita".
    "Lo sforzo congiunto del Centro di Coordinamento Malattie Rare della Regione Campania, della Direzione Generale Tutela della Salute, della UOD Ospedaliera e del Farmaco, insieme al Centro di Malattie Oculari della Università Vanvitelli - dice il professor Giuseppe Limongelli, direttore del Centro di Coordinamento Malattie Rare della Regione Campania - il porterà alla definizione dei primi percorsi diagnostici terapeutici assistenziali per le distrofie retiniche ereditarie. Questo faciliterà una presa in carico ed un accesso semplificato a trattamenti altamente innovativi per i numerosi pazienti campani e provenienti da altre regioni".
    Il processo di somministrazione della terapia genica è estremamente complesso e coinvolge un'equipe altamente specializzata e adeguatamente formata composta da clinici, medici, chirurghi, farmacisti ospedalieri, infermieri e tecnici che collaborano in sinergia durante l'intervento.
    "Si parte dai bisogni del paziente e tutto ruota intorno a questo concetto. Questa è la forza della Clinica Oculistica dell'Azienda ospedaliera Vanvitelli che ha avuto la capacità di sperimentare tecniche innovative, all'avanguardia, studiate secondo le prove di efficacia scientifica e le esigenze dei pazienti. L'Azienda, che enfatizza la soddisfazione dei bisogni, ha immediatamente attivato le procedure e sostenuto la spesa per erogare tali tecniche, trasformando così la speranza in realtà" spiega Antonio Giordano, direttore generale dell'Azienda ospedaliera universitaria. (ANSA).
   

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